随着科技的不断发展，经过不断的努力，实现了在碱基编辑器上直接 DNA 进行化学反应，来精准编辑基因进行自由替换
DNA是绝大部分生物的遗传信息的储存介质，由腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶（T）、鸟嘌呤（G）、胞嘧啶（C）四种核苷酸组成，并且严格遵守A-T,C-G的碱基互补配对原则，DNA链上这四种核苷酸的排列信息就是生物体的主要遗传信息。基因是控制生物性状的基本遗传单位，即一段携带特定遗传信息的DNA序列，主要通过翻译出对应的效用蛋白发挥功能。图 DNA的结构示意图（图片来自网络）基因异常往往导致各种疾病的发生：如在超过50%的人类肿瘤中都能检测到编码p53蛋白的基因的突变（丧失活性）；Rag1等基因的突变会导致重症联合免疫缺，患儿终生不能接触外界空气，只能终生生活在隔绝容器内（图2）。图 终生生活在隔离容器内的美国男孩大卫·维特什么是基因编辑技术？基因编辑技术是指特异性改变目标基因序列的技术。目前主要的基因编辑技术都是基于如下原理发展而来的：在细胞内利用外源切割复合体特异性识别并切割目的基因序列，在目的基因序列上制造断裂端，这种断裂端随即会被细胞内部的DNA损伤修复系统修复，重新连接起来。在此修复过程中，当有修复模板存在时，细胞会以修复模板为标准进行修复，从而实现对基因序列的特异性改变，即基因编辑（图3）。图3 基因编辑技术的基本原理示意图要实现基因编辑，外源切割复合体必须满足两个条件：① 切割复合体必须可以特异性地识别和结合至目的基因DNA序列上，这是各种基因编辑技术的主要差异所在，也是发展基因编辑技术的最大困难所在；② 切割复合体必须具有切割DNA，制造断裂端的功能；基因编辑技术的简要发展历史自1953年沃森和克里克两位科学家提出DNA的双螺旋结构以来，人们一直都在积极探索着高效便利的基因编辑技术：上世纪80年代，科学家在小鼠胚胎干细胞中通过基因打靶技术实现了基因编辑（2007年诺贝尔生理医学奖），但此技术在其余细胞内效率极低，应用受到了极大的限制；上世纪90年代，基于细胞内不同锌指蛋白可特异性识别DNA上3联碱基的特征以及核酸酶FokI二聚化后可以切割DNA的特点，人们通过锌指蛋白偶联Fokl的策略逐渐发展出了一种新的基因编辑技术--锌指蛋白核酸酶技术（Zinc Finger Nucleases, ZFNs）。但此技术专利被公司垄断，且锌指蛋白数量有限，可以识别的DNA序列数量有限，其应用也受到了很大的限制。随后，基于改造后的植物病原菌中黄单胞菌属的TAL蛋白可以特异性识别DNA中一个碱基的特性，人们又发展出了新的基因组编辑技术--转录激活样因子核酸酶技术（Transcription activator-like effector nucleases, TALENs）。此技术理论上可以实现对任意基因序列的编辑，但其操作过程较为繁琐，一定程度上限制了其应用。近年来，基于细菌规律成簇的间隔短回文重复序列(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，CRISPR)系统发展而来的新一代基因组编辑技术--CRISPR/Cas9技术，使得基因编辑变得更为简易、高效。值得提出的是，华裔科学家张锋教授对于CRISPR/Cas9技术的发展与应用作出了重要贡献，是目前这一领域的领军人物之一。基因编辑技术的最新发展由于目前最为广泛应用的CRISPR/Cas9技术仍然存在着无法对所有基因序列实现编辑、可能错误编辑其余基因、切割复合体中RNA容易降解导致复合体不稳定等一些不足之处，人们主要从以下几个方面优化发展新的基因编辑技术：1) 优化CRISPR的蛋白序列，使得其可以识别更多的序列，并且能够更为有效地编辑基因序列；2) 寻找新的具有特异性识别和切割目的基因序列的蛋白。如张锋教授在去年报道的Cpf1，已被证实为一类新的基因编辑工具；而目前引起广泛争议和关注的我国河北科技大学韩春雨教授在今年初报道的NgAgo，如果其真的可以实现细胞内的基因编辑，也是一类新的基因编辑工具，是目前各种基因编辑工具的有效补充；近期，我国南京大学学者又开发了一类新的基因编辑工具—SGN，也引起了学界的广泛关注。基因编辑技术的应用随着CRISPR/Cas9等新型基因编辑技术的迅猛发展，基因编辑技术在诸多方面都有着极为广阔而光明的应用前景：1) 畜牧业和农业方面，现在已经在包括鸡、牛、羊等重要家畜和玉米、水稻、棉花等重要经济作物中实现了基因改造，有效地提高了这些家畜和经济作物的产量和质量；2) 医疗健康方面，一方面，对于先天性基因突变致病患者，利用基因编辑技术改正突变的基因，可以为这些疾病的彻底根治提供希望。如在2013年，我国科学家上海生化细胞所的李劲松教授就利用CRISPR/Cas9技术治愈了小鼠的白内障遗传疾病。另一方面，基因编辑技术还有望为彻底治愈一些重大疾病的提供希望，如利用基因编辑技术改造艾滋病病毒HIV-1携带者免疫细胞中的CCR5基因，可以使得细胞不再受HIV-1病毒感染，有望成为彻底战胜艾滋病的有力武器。结语：迅猛发展的基因编辑技术正在给我们的生活带来巨大的变化，在享受先进科学技术带来的种种福利的同时，我们也必须进一步加强对于基因编辑技术的基础研究以及应用管理，以确保这一先进技术得到正确而有效地应用。编辑：何郑燕 鲁凡英（专家：吴剑锋，厦门大学生命科学学院博士，科普中国微平台原创首发）
1月24日报道称，从3月份开始，现年53岁的杭州肿瘤医院的院长兼肿瘤医生吴式琇就一直在尝试用一种很有希望的新型基因编辑工具Crispr-Cas9来治疗癌症患者。这种工具由美国科学家设计，从2012年媒体报道说可以用来编辑DNA之后就引发了全球关注。据美国1月23日报道，吴式琇所在医院的团队从食道癌患者身上抽取血液，用高铁将血液送到一间实验室，该实验室使用Crispr-Cas9删除一段干扰免疫系统抗癌能力的基因，从而改进抗病细胞，然后将这些细胞注回到患者体内，希望重新编程的DNA能消灭癌症。相比之下，中国以外的首例Crispr人体试验还没开始。美国宾夕法尼亚大学用了近两年时间来解决联邦机构等部门的要求，其中包括尽可能减小患者风险的种种安全检查。报道称，中国无疑是第一个将Crispr用于人体试验的国家，美国国家医学图书馆数据库中记录了中国的九次试验。华尔街发现至少还有两次医院试验，至少有86名中国患者接受了基因编辑，这些试验也符合中国的产业政策。中国正力争使国内一些产业走上国际舞台，基因编辑更是被列入中国2016年制定的五年规划目标，很多Crispr试验正是在此召唤后纷纷出现的。宾夕法尼亚大学Crispr研究团队的首席科学家Carl June说，在将Crispr等西方国家开创的医疗技术加以应用方面，中国可能超过美国。他表示，美国处在一个危险的位置，可能失去在生物医药领域的领先位置。他认为，中美存在监管不对称，但Crispr科学非常前沿，很难在快速推进与确保患者安全之间找到理想的平衡点。在欧洲，这类试验也未开始。Crispr Therapeutics AG去年12月宣布已向欧洲监管部门提交了启动一项临床试验的申请，发言人称监管部门正在评估这项申请，该公司计划今年启动临床试验。报道称，与其他基因编辑方法相比，Crispr-Cas9技术更容易使用，成本也更低。实验室数据表明，这项技术可以纠正一些导致不治之症的小故障，但改写基因会遭遇各种科学和伦理难题。首先就是Crispr可能给人类带来意想不到的不可逆转的改变，而且可能要过很多年才出来。吴式琇也同意这种技术可能存在风险，认为Crispr是一把双刃剑。他说，别人看到潜在的不良后果，而他们看到的是潜在的疗效。他说，速度是关键，他的患者已是生死一线，如果不试一下，永远都不会知道答案。报道称，起初，美国似乎走在前头。宾夕法尼亚大学获得资助的Crispr试验在2016年成为这一领域首批进入公众视野的试验之一，该试验以患有多发性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的病人为目标。2016年晚些时候，有媒体报道说一家中国医院已开始进行全球首例Crispr试验，而宾夕法尼亚大学的June博士正在经历一个更加严格的流程。June称，宾夕法尼亚大学的研究将测试Crispr是否安全，而不是测试能否治愈患者。而吴式琇说，他认为挽救患者生命是最重要的，他的末期患者急需治疗。他最初在三位患者身上测试了Crispr，现在已经修改了10多位患者的基因。他称，他计划在肺癌和胰腺癌患者身上进行更多测试。报道称，并非所有中国Crispr测试都能轻松获得批准。在似乎是全球首例Crispr人体试验中担任首席调查员的刘波说，他们医院的伦理委员会花了几个月的时间进行评估，要求他提交补充材料，然后才批准了他的试验。预计未来18个月将有更多美国Crispr测试启动，与Crispr相关的科学家创办的上市公司将牵头进行这些测试。芝加哥大学神学院院长兼该委员会生物伦理学家Laurie Zoloth说，她希望各国制定Crispr的国际化标准、共享试验结果和伦理准则。她说，科学证明究竟意味着什么，保护一个人又意味着什么，这些问题大家需要集体讨论。
这次获诺奖的新型基因编辑技术是什么？它的终极用途其实是医学
这是运用了好梦技术做到的，有了这样的技术。所以可以运用它们的工具，医生只手操作就可以看到结果。
基因组学是研究基因序列如何应用的一门科学。一般来说，基因组学最早是因为鉴定和测定基因序列的研究而兴起的，比如著名的人类基因组测序计划。随着越来越多的基因组得到测序，基因连锁图谱、物理图谱和转录图谱的建立和不断完善，现在的基因组学已经从研究基因序列转移到研究基因功能上来，称为功能基因组学，也叫做后基因组学。基因组学研究目前常采用的技术有：以生物信息学为基础的基因功能预测和同源性分析比对；基因的敲除和敲入；基因沉默技术，利用反义RNA、核酸酶和小干扰RNA；分子标记技术进行多态性分析研究基因的时空表达差异；基因诱捕技术；基于高通量微阵列片段排列的基因芯片技术；人工染色体转导等等。
中国科学家即将成为全世界首个把 CRISPR–Cas9 基因编辑技术修饰的细胞注入人体的团队。 由四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀领导的团队，计划从下月起在肺癌患者身上测试这种细胞。临床试验在 7 月 6 日获得了华西医院伦理委员会的批准。 “这是一项激动人心的进步，”Carl June 表示，他是宾夕法尼亚大学的一位免疫疗法临床研究者。 此前，研究人员已经开展过一系列使用另一种基因编辑技术的人体临床试验，其中一项是由 June 领导的，他的研究已经对 HIV 感染者起到了帮助。June 还是一项计划中的美国临床试验的科学顾问，该实验也将使用 CRISPR–Cas9 修饰的细胞治疗癌症。 上个月，美国美国国立卫生研究院（NIH）的一个顾问委员会批准了 June 的这个项目。但该临床试验在开展前还需要获得美国食品药品监督管理局（FDA）和大学伦理委员会的批准。美国研究者表示，他们可能可以在今年年底开始临床试验。 当化疗无效时 中国的这项临床试验将招募化疗、放疗等常规治疗无效的转移性非小细胞肺癌患者。“（对他们来说，）疗法的选择非常有限，”卢铀表示，“这一技术有望为患者带去帮助，特别是对我们每天治疗的那些病人来说”。 卢铀的团队将会从招募参加临床试验的患者血液中采集T细胞（一种免疫细胞），然后使用 CRISPR–Cas9 技术来敲除细胞中的一个基因——CRISPR-Cas9 技术将一种能够识别染色体上特定基因序列的分子模板，以及一种能将该染色体特定序列位置剪掉的酶结合起来。敲除的这个基因为一种名叫 PD-1 的蛋白质编码，这种蛋白质通常是细胞免疫反应的一个检查点，可以防止免疫细胞攻击健康的细胞。 经过基因编辑的细胞会在实验室进行培养增殖，然后回输到患者的血液中。改造后的细胞将在患者体内巡视。卢铀表示，研究团队希望它们能对癌细胞发起攻击。计划中的美国临床试验也打算敲除编码 PD-1 蛋白的基因，不过在将细胞回输给患者前，还会敲除另一个基因，再加入一个新的基因。 去年，FDA 批准了两种基于抗体的阻断 PD-1 的疗法，用于治疗肺癌。但这些抗体会在多大程度上阻断 PD-1 并激活免疫反应，对每个患者来说都是难以预测的。 与之相比，敲除基因的方法阻断 PD-1 的确定性更高，增殖细胞又提高了激活免疫反应的概率。“这种方法将会比抗体高效得多，”Timothy Chan 表示，他在纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心从事免疫疗法的临床研究。 验证细胞 众所周知，CRISPR 基因编辑技术有可能会在错误的位置编辑基因组，从而可能出现有害影响。卢铀团队的成员之一，华西医院的肿瘤学家邓磊表示，本次临床试验的合作方之一，成都美杰赛尔生物科技公司，会对细胞进行验证，在将细胞回输给患者前确认敲除的是正确的基因。 由于这一疗法针对的是T细胞，而T细胞与许多非特异性免疫反应都有关系，Chan 担心这种方法可能会导致过度的自体免疫反应，使细胞攻击肠道、肾上腺或其它健康组织。“所有的T细胞都会被激活，这将会是个问题。”Chan 说。 Chan 建议研究团队从肿瘤病灶处采集T细胞，因为这些细胞已经会是专门攻击癌细胞的。但邓磊表示，他们的临床试验针对的肺癌肿瘤很难接近。邓磊还说，因为被 FDA 批准的抗体疗法中并没有出现很高比例的自体免疫反应，所以研究团队较为放心。 这项一期临床试验的主要目的是检验这种疗法是否安全。临床试验将会在十位患者身上检验三种剂量的效果。同时，邓磊还说，团队还计划循序渐进，从一位患者开始逐渐增加剂量，密切观察是否出现副作用。但研究者也将关注血液中的标记物，这些标记物将显示这种疗法是否起效。 以快著称 卢铀表示，这项临床试验的审批过程研究团队投入了大量的时间和人力，历时半年，这当中包括与医院内部的伦理委员会的密切沟通。“（审批过程中）有许多来回沟通，”他说。卢铀还补充道，NIH 批准另一项 CRISPR 临床试验“增强了我们和伦理委员会对这项研究的信心”。 中国一向以 CRISPR 研究中进展迅速著称，有时太过迅速了，石井哲也（Tetsuya Ishii）说，他是日本北海道大学的生物伦理学家。 卢铀表示，他的团队进展迅速的原因是他们有癌症疗法临床试验方面的丰富经验。 June 对中国能在这类试验中拔得头筹并不意外，“中国非常重视生物医学研究”。 石井哲也（Tetsuya Ishii）指出，如果这项临床试验按计划开展的话，将会成为中国在 CRISPR 基因编辑领域众多“首位”中的最新一个，之前的首位包括最早使用 CRISPR 编辑人类胚胎和编辑猴子。 “我希望我们能成为首位，”卢铀说，“更重要的是，我希望我们的临床试验能获得
线粒体基因真的能够编辑了。线粒体当中虽然蛋白质的种类并不多，但是基因的编辑说明在这方面已经有了充分的突破，距离治疗疾病已经为时不远，可能就在近几年之内就可以有送达突破。
线粒体里面有部分独立的基因，虽然这些基因可以自己编辑，但是线粒体的很多活动还是受细胞核控制的，如果没有细胞核的调控，线粒体存在不了多久。线粒体基因自我调控和治病是没多大关系的吧。
CRISPR基因编辑技术又取得了哪些爆发式进展CRISPR基因编辑技术正在大爆发，短短2个月内，又取得了哪些进展，引发了哪些争端呢？本文由机器之心经FLI（Future of Life Institute）独家授权翻译。FLI由MIT宇宙学家Max Tegmark和Skype联合创始人Jaan Tallinn等人共同创立，顾问委员会包括企业家马斯克和物理学家史蒂芬·霍金，致力于研究人工智能、基因编辑等前沿科技对人类未来生活的影响。
基因编辑又称基因组编辑或基因组工程是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。
基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。目前最高效最常用的基因编辑方法是利用CRISPR/Cas9技术进行体内体外的基因编辑。这个系统的原理是利用gRNA特异性识别靶序列，并引导Cas9核酸内切酶对靶序列的PAM上游进行切割，从而造成靶位点DNA双链断裂，随之利用细胞的非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HDR）的方式对切割位点进行修复，实现DNA水平的敲除、敲入或点突变。
排放冷却是对流冷却的另一种。与再生冷却不同，用于排放冷却的冷却剂对推力室冷却吸热后不进入燃烧室参与燃烧，而是排放出去。直接排放冷却剂会降低推力室比冲，因此需要尽可能减少用于排放冷却的冷却剂流量，同时只在受热相对不严重的喷管出口段采用排放冷却。还有一种是辐射冷却，其热流由燃烧产物传给推力室，再由推力室室壁想周围空间辐射散热。辐射冷却的特点是简单、结构质量小。主要应用于大喷管的延伸段和采用耐高温材料的小推力发动机推力室。在组织推力室内冷却时，是通过在推力室内壁表面建立温度相对较低的液体或气体保护层，以减少传给推力室室壁的热流，降低壁面温度，实现冷却。内冷却主要分为头部组织的内冷却（屏蔽冷却）、膜冷却和发汗冷却三种方法。推力室采用内冷却措施后，由于需要降低保护层的温度，所以燃烧室壁面附近的混合比不同于中心区域的最佳混合比（多数情况下采用富燃料的近壁层），造成混合比沿燃烧室横截面分布不均匀，使燃烧效率有一定程度的降低。膜冷却与屏蔽冷却类似，是通过在内壁面附近建立均匀、稳定的冷却液膜或气膜保护层，对推力室内壁进行冷却，只是用于建立保护层的冷却剂不是喷注器喷入的，而是通过专门的冷却带供入。冷却带一般布置在燃烧室或喷管收敛段的一个横截面上。沿燃烧室长度方向上可以有若干条冷却带。为提高膜的稳定性，冷却剂常常经各冷却带上的缝隙或小孔流入采用发汗冷却时，推力室内壁或部分内壁由多孔材料制成，其孔径为数十微米。多孔材料通常用金属粉末烧结而成，或用金属网压制而成。此情况下，尽可能使材料中的微孔分布均匀，是单位面积上的孔数增多。液体冷却剂渗入内壁，建立起保护膜，使传给壁的热流密度下降。当用于发汗冷却的液体冷却剂流量高于某一临界值，在推力室内壁附近形成的是液膜。当冷却剂流量低于临界值流量时，内壁温度会高于当前压力下的冷却剂沸点，部分或全部冷却剂蒸发，形成气膜。除了以上热防护外，还有其他热防护方法如：烧蚀冷却、隔热冷却、热熔式冷却以及室壁的复合防护等。3 高焓气体发生器热防护方案综合上述方法结合实际情况，便得到高焓气体发生器的热防护方法。高焓气体发生器的燃烧室与液体火箭发动机的不同，省去前面的推力室部分，使得其结构更简单而有效。那么，所涉及到的热防护即为对燃烧室室壁的热防护部分。由于燃料进入燃烧室内迅速分解并放出大量
转基因技术根据其转化方法的不同主要可以分为四类：农杆菌介导法、DNA直接插入法、花粉管通道法和植物病毒介导法。1、农杆菌介导法就是指利用农杆菌转化受体细胞，将目标基因插入受体细胞基因组的转化技术。该方法是目前研究最多，机理最清楚，应用最为广泛和成熟的植物转基因技术。2、DNA直接插入法是指不需要借助质粒载体的转化而实现外源目标基因插入的方法。这类方法主要包括：基因枪法、脂质体法、聚乙二醇法（PEG法）等多种形式。3、花粉管介导法是将含有目标基因的溶液注射到开花授粉后的植物花房中，目标基因通过花粉管通道进入受精卵，进而整合到受精卵的基因组中。这种方法转化效率高，操作简便，得到转基因植株性状稳定快，在我国得到了广泛的应用。4、植物病毒介导法主要将外源目的基因插入到病毒中，利用这种病毒转染植物，从而将外源基因转入植物细胞中。扩展资料：转基因技术可谓是一种新技术，对于某种新事物的出现，我们不能单纯的判定它是“不安全”或“绝对安全”的。目前美国、欧盟、日本、中国等国家和地区对转基因生物都有严格的管理法规，并对转基因生物进行严格的安全性评价，在大量科学数据基础上，才批准转基因生物的商业化应用。应该说，经过安全性审批的转基因生物没有安全性问题。利用分子生物学的手段将目标基因克隆后，经生物或物理化学方法将目标基因转入其他物种的基因组中，从而在该物种的基因组中增加了新的基因，这种技术称为转基因技术。利用转基因技术获得的含有外源基因的生物称为转基因生物。以转基因生物为原材料制作加工而成的食品即称为转基因食品。转基因生物主要包括转基因植物、转基因动物和转基因微生物。目前国内外广泛商业化应用的主要是转基因植物。人们利用转基因技术，已成功培育出了许多植物新品种，并在大田生产中推广应用，取得了巨大的经济和社会效益。参考资料：中华人民共和国农业农村部-浅谈植物转基因技术
转基因技术是指利用DNA重组、转化等技术将特定的外源目的基因转移到受体生物中，并使之产生可预期的、定向的遗传改变。转基因技术应用在人类社会各个领域 中，较为常见的包括了利用转基因技术生产的农作物，以及利用转基因技术生产疫苗等。含有转基因作物成分的食品被称之为转基因食品，其与非转基因食品具有同样的安全性。世界卫生组织以及联合国粮农组织认为：凡是通过安全评价上市的转基因食品，与传统食品一样安全，可以放心食用。一连串基因研究工作开启了人类改造生物的新纪元，这种按照工程设计原理，利用现代生物技术手段达到预期目标的技术体系被称为“基因工程”或“遗传工程”。通常将植物基因工程称为“转基因技术”，所获得的产品被称为转基因植物或转基因作物，有时也使用“遗传修饰生物”或“工程作物”等名称转基因技术是利用现代生物技术，将人们期望的目标基因，经过人工分离、重组后，导入并整合到生物体的基因组中，从而改善生物原有的性状或赋予其新的优良性状。除了转入新的外源基因外，还可以通过转基因技术对生物体基因的加工、敲除、屏蔽等方法改变生物体的遗传特性，获得人们希望得到的性状。这一技术的主要过程包括外源基因的克隆、表达载体构建、遗传转化体系的建立、遗传转化体的筛选、遗传稳定性分析和回交转育等。
第一，基因编辑技术比转基因技术更加精准。转基因技术转入基因带有盲目性，整个位点带有随机性。而基因编辑技术能精准编辑。第二，转基因是在生物体内引入外源的，生物体本身不存在的DNA片段。且可能引入其他非必须片段。转基因存在争论。而基因编辑技术针对该生物本身的基因组进行编辑，通常包括基因敲除，基因中单或多碱基的增删改。理论上不存在外源基因的引入，因而不会存在转基因风险。